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Terapia Génica

Terapia Génica

Realizado por : Fernanda Castro


¿QUÉ ES?

Principalmente se debe saber que la terapia génica se ha desarrollado como un método de acercamiento al tratamiento de las enfermedades humanas basado en la transferencia de material genético a las células de un individuo. Habitualmente la finalidad de esta transferencia de material genético es restablecer una función celular que estaba abolida o defectuosa, introducir una nueva función o bien interferir con una función existente. La única modalidad de terapia génica en desarrollo es la dirigida a células somáticas, no germinales, lo que asegura que la transferencia sólo afecte al individuo en tratamiento y no a su descendencia.

ENFERMEDADES MONOGÉNICAS








 El cáncer puede ser considerado como el resultado de un proceso secuencial dirigido por mutaciones en genes celulares, tanto heredadas como adquiridas, que consiguen que se seleccione un grupo de células con una gran capacidad de proliferación. La mayor parte de estas mutaciones son somáticas y afectan a oncogenes, protooncogenes, genes supresores y genes reparadores de DNA. Siendo así, la idea de poder introducir dentro estas células genes que puedan alterar o inhibir su fenotipo maligno resulta muy atractiva, aunque tiene múltiples limitaciones en el momento actual.

 Existen múltiples enfermedades hereditarias que son resultado de la mutación de un único gen. Aunque de forma individual se consideran rarezas, en conjunto constituyen una parte considerable de las enfermedades crónicas. Este grupo de enfermedades comprende trastornos de muy diversa índole, en los que un gen defectuoso determina que no se sintetice una proteína específica (como en la hemofilia o en el hipercolesterolemia familar), o bien que se elabore una proteína anormal (como en el déficit de α1-antitripsina).
En general se trata de enfermedades en las que la farmacoterapia convencional resulta poco eficaz, por lo que se buscan otras alternativas como la terapia génica. Para conseguir que ésta sea efectiva hay que superar varias barreras: los genes deben ser transferidos selectivamente a aquellos tejidos implicados, debe existir un adecuado nivel de expresión génica y esta expresión debe ser regulada fisiológicamente.

ENFERMEDADES MULTIGÉNICAS
En enfermedades más comunes como son la aterosclerosis o la diabetes están implicadas varias alteraciones genéticas, de tal forma que la introducción de genes específicos podría revertir o retardar el proceso de la enfermedad actuando a nivel celular. Por ejemplo, en la reestenosis tras la angioplastia, la transferencia de genes que consigan reducir el proceso proliferativo y trombótico dentro de las células endoteliales de los vasos tratados podría prevenir su reoclusión.

CÁNCER

En algunos tumores la producción de genes mutados es un efecto dominante, así que la transferencia de una copia del gen normal al interior de la célula afectada puede tener un impacto escaso o nulo en su comportamiento maligno. En segundo lugar, la velocidad a la que aparecen mutaciones en una célula tumoral es tan alta que se pueden producir mutaciones en el gen normal introducido que inactiven su función. En tercer lugar, para que el resultado sea efectivo la copia normal del gen mutado debe ser introducida en todas las células cancerosas, lo que supone un problema en los tumores metastásicos.

ENFERMEDADES INFECCIOSAS
Una gran variedad de enfermedades infecciosas crónicas son susceptibles de tratamiento con terapia génica, aunque la atención en el momento actual se centra en la infección por VIH7. Se han obtenido resultados significativos tanto en la vacunación post-exposición como en la expresión de genes en las células diana que las vuelvan incapaces de ser infectadas o de favorecer la replicación viral.
ENFERMEDADES METABÓLICAS
La mayoría de las enfermedades hepáticas metabólicas son resultado de trastornos hereditarios monogénicos. Teóricamente aquellas que se producen por un déficit de producción de una proteína podrían ser curadas al añadir una versión correcta del gen alterado, siempre y cuando las células corregidas sobrevivan y se regeneren mejor que las células que mantienen la anomalía.
TUMORES MALIGNOS
La estrategia más atractiva inicialmente para tratar el cáncer, pero probablemente la más difícil de llevar a cabo, es dar con las alteraciones genéticas clave de las células malignas y corregirlas. En otros tumores, parece que este tratamiento puede potenciar la acción de la quimioterapia y la radioterapia. En base a estos datos este producto ha sido autorizado en China, lo que hace de él el primer agente de terapia génica comercializado en el mundo.
Es muy probable que las expectativas sobre la terapia génica se hayan exagerado y que en ocasiones este entusiasmo haya impedido ver que en realidad continúa siendo una técnica experimental y no una terapia clínica establecida y eficaz. Los obstáculos que impiden el éxito clínico de la terapia génica tienen que ver más con las herramientas que con sus fundamentos.
 Los factores necesarios para conseguir que la terapia génica sea efectiva no son diferentes que para otras modalidades terapéuticas nuevas. Incluyen los factores técnicos (la distribución y expresión genética), clínicos (eficacia y seguridad terapéutica) y factores socio económicos. Se está realizando un enorme trabajo en la actualidad para mejorar la capacidad de los vectores para transducir células de forma segura y específica, para aumentar la capacidad de regulación de la expresión del transgén por los promotores y para mejorar el conocimiento de las condiciones más adecuadas para la transferencia génica. Aun así, todavía es necesario un gran esfuerzo para conseguir el éxito final. Los resultados de la terapia génica deben tener beneficios que pesen más que los riesgos y debe ofrecer ventajas sobre los tratamientos convencionales, sólo así puede llegar a ser aceptada en la práctica médica general.

REFERENCIA 
M. Ruiz Castellanos, B. Sangro (2015) Terapia génica: ¿Qué es y para qué sirve?  Pamplona, Navarra: Anales del Sistema Sanitario de Navarra. http://scielo.isciii.es/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S1137-66272005000100002

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